Expanded Access
Einfache Erklärung
Expanded Access ist das amerikanische Pendant zu Compassionate Use. Es erlaubt Patienten in den USA, noch nicht zugelassene Medikamente zu erhalten, wenn keine anderen Behandlungen helfen.
Fachliche Details
Expanded Access ist ein US-amerikanisches Programm der FDA, das Patienten mit schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen den Zugang zu investigational drugs außerhalb klinischer Studien ermöglicht. Es gibt drei Typen: Individual Patient Access (einzelne Patienten), Intermediate-Size Population Access (kleine Gruppen) und Widespread Population Access (große Gruppen oder öffentliche Gesundheitsnotfälle). Voraussetzungen sind: schwere Erkrankung, keine adäquaten Therapiealternativen, akzeptables Risiko-Nutzen-Verhältnis und laufende oder geplante klinische Studien. Die FDA genehmigt über 99% der Individual Patient-Anträge. Expanded Access kann parallel zu klinischen Studien laufen und darf diese nicht beeinträchtigen. Die Daten können für Zulassungsanträge verwendet werden.
Verwandte Begriffe
Häufige Fragen
Was ist der Unterschied zu Compassionate Use?
Mainly terminology - Expanded Access ist der US-Begriff, Compassionate Use wird international verwendet.
Wie hoch ist die Genehmigungsrate?
Die FDA genehmigt über 99% der Individual Patient Expanded Access-Anträge.
Können Expanded Access-Daten für die Zulassung verwendet werden?
Ja, die FDA kann diese Real-World-Daten in der Zulassungsbewertung berücksichtigen.